您的当前位置:首页 > 探索 > 专家:血友病的基因治疗将成趋势 正文
时间:2024-09-21 15:51:14 来源:网络整理 编辑:探索
专家:血友病的基因治疗将成趋势2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾
◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成上海市某某建筑科技制造厂疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成上海市某某建筑科技制造厂新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
能源转型成效显现 擦亮高质量发展绿色底色2024-09-21 15:49
刘德华深圳巡演摔倒,手部擦伤流血,受伤后微笑向歌迷道歉2024-09-21 15:47
每体:德容已伤缺143天,荷兰中场何时复出仍是疑问2024-09-21 15:28
2连败后,国足倒退!被扣13.7分,跌出世界前90,创8年新低2024-09-21 15:24
“九一八”事变爆发93周年:铭记历史、勿忘国耻、珍爱和平2024-09-21 15:19
龙套影帝曾建悄然离世!400部剧作见证演艺传奇,贫病交加成绝响2024-09-21 15:09
众生相!国足12024-09-21 15:02
马卡:奥尔莫已完全恢复,无需再接受伤情检测2024-09-21 13:28
关于对美国军工企业采取反制措施的决定2024-09-21 13:24
折返跑没有通过!杨政:第一趟冲太猛了 接着练 补测我加油2024-09-21 13:09
李子园卖不动了?甜牛奶巨头为啥不行了?2024-09-21 15:49
世预赛爆冷!巴西02024-09-21 15:46
旅奥大熊猫“园园”“阳阳”平安回国2024-09-21 15:26
央视《山花烂漫时》收视炸了,打了多少资本的脸?宋佳这次赌对了2024-09-21 15:12
白蚁蚁后泡酒饮用?北京大兴机场海关查获用酒精浸泡的昆虫3瓶2024-09-21 14:27
乌克兰飞行员开始在罗马尼亚接受F2024-09-21 14:09
新情况出现,小杨被曝疑似出轨,沫沫父母此前已和三只羊谈好条件2024-09-21 14:08
每体:新月给拉菲尼亚四年1亿薪水和1亿转会费,但被球员拒绝2024-09-21 13:39
捷克多地基础设施遭洪水破坏 遇难人数升至4人2024-09-21 13:22
先搭白鹿彭小苒,后搭李兰迪,头套都懒得换的他,还能吃红利几年2024-09-21 13:05